新藥可以幫助治療侵襲性、根深蒂固的腦腫瘤

科學家們發(fā)現了一種針對侵略性大腦的新興藥物的巨大潛力。癌癥.

叫彌漫性中線膠質瘤（DMGs），這些根深蒂固的腦腫瘤通常在兒童時期發(fā)展，目前沒有有效的治療方法來解決它們。

挑戰(zhàn)的一部分是找到能夠以足夠濃度從血液進入大腦的藥物。

一種名為ONC201的藥物已經顯示出對神經系統(tǒng)中其他類型的腫瘤的希望。在研究表明它可能對具有特定突變的DMG有效之后，一個國際研究小組進行了一項試驗，對多巴胺受體阻滯劑進行測試。

對志愿者組進行了兩項臨床研究 - 一項由30名患有DMG的兒童和青少年組成，另一項由40名包括成人在內的個體組成。

這中位總生存時間ONC201治療腫瘤沒有復發(fā)為22個月，近三分之一的患者存活超過兩年。相比之下，未經治療的中位總生存時間為11-15個月。

“在這項研究之前，已經有超過250臨床試驗無法改善結果，”說美國密歇根大學的兒科神經腫瘤學家Carl Koschmann。“這些結果可能是裝甲的重大裂縫。

研究人員此前曾將ONC201視為一種抗癌藥物，因為它靶向化學信使的神經通路。多巴胺– 腫瘤中通常更豐富的通路。

此前，ONC201表現出了希望當用H3K27M突變治療DMG時。早期研究還表明，該化合物可以通過血腦屏障，這是我們大腦的內置生物安全網，使得向腦腫瘤輸送藥物特別困難。

這促使了這項最新研究，一項1期臨床試驗.研究小組從患者身上收集了腦脊液，試圖更好地了解ONC201的作用 - 發(fā)現它影響了線粒體（或發(fā)電廠）的癌細胞，增加稱為L-2HG的代謝物的水平。

結果，表觀遺傳信號（如特定基因的開/關開關）與腫瘤相關的有助于推動其快速擴散，被逆轉回更接近正常細胞中的位置。治療持續(xù)的時間越長，這種逆轉就越大。

“這可以解釋為什么這個患者群體對這種藥物的反應如此之好，因為它具有這種特定的表觀遺傳異常，可以被ONC201關閉。說密歇根大學的神經病理學家Sriram Venneti。

雖然我們距離治愈DMG癌癥還有很長的路要走，但有跡象表明，我們現在有一種化合物可以克服這種腫瘤的防御。更多臨床試驗已經在測試ONC201如何與其他治療方法結合使用。

馬上放射治療是這種癌癥的首選治療方法 - 但在像大腦這樣脆弱的領域，可能會有很多附帶損害，這就是為什么科學家們正在尋找更精確，更有針對性的選擇。

“這是一個難以治療的腫瘤，”說科施曼。

該研究已發(fā)表在癌癥發(fā)現.

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